İntravenöz infüzyon için Zolgensma süspansiyonu (ilaç)
Zolgensma
Genel ad: onasemnogene abeparvovec-xioi
Dozaj formu: intravenöz (infüzyon) enjeksiyon
İlaç sınıfı: Çeşitli sınıflandırılmamış ajanlar
Zolgensma nedir?
Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi), spinal müsküler atrofi (SMA) için kullanılan bir gen tedavisidir. SMA, yaşla birlikte kötüleşen, iskelet kası zayıflığına ve israfına neden olan kalıtsal bir hastalıktır.
SMA, genellikle SMA1 olan bir genin eksik olması veya düzgün çalışmaması durumunda ortaya çıkar. Zolgensama, bir insan SMN geninin yeni bir işlevsel veya çalışan kopyasını sağlar.
Zolgensama, intravenöz (IV) infüzyon yoluyla verilen tek seferlik bir tedavidir. 2019 yılında ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmıştır.
Zolgensma ne için kullanılır?
Zolgensma, spinal müsküler atrofisi (SMA) olan 2 yaşından küçük çocukları tedavi etmek için kullanılan reçeteli bir gen tedavisidir. Zolgensma bir damara tek seferlik infüzyon olarak verilir. Zolgensma, ilerlemiş SMA’lı hastalarda değerlendirilmemiştir.
Önemli bilgi
- Zolgensma karaciğer enzim düzeylerini artırabilir ve akut ciddi karaciğer hasarına veya akut karaciğer yetmezliğine neden olabilir.
- Çocuğunuz Zolgensma infüzyonundan önce ve sonra bir oral kortikosteroid alacak ve karaciğer fonksiyonunu izlemek için düzenli kan testlerinden geçecektir.
- Hastanın cildi ve/veya gözlerinin beyazı sarımsı görünüyorsa, bir doz kortikosteroidi atlarsa veya kusarsa veya hastanın uyanıklığı azalırsa, derhal çocuğunuzun doktoruna başvurun.
Zolgensma almadan önce doktoruma ne söylemeliyim?
Zolgensma’yı almadan önce, çocuğunuzun doktoruyla şu konularda konuşun:
- Bir kortikosteroid tedavisine uyum sağlamak için aşılama programında ayarlamaların gerekip gerekmediğine karar vermek için aşılar.
- Tavsiye edilen solunum sinsityal virüsüne (RSV) karşı koruma.
Zolgensma’yı nasıl almalıyım?
- Zolgensma, 60 dakika boyunca IV infüzyonla uygulanır.
- Zolgensma, kortikosteroid tedavisi ile birlikte uygulanır. Zolgensma infüzyonundan bir gün önce kortikosteroid tedavisine başlanır ve toplam 30 gün devam edilir.
- Çocuğunuzun derisi ve/veya göz beyazları sarımsı görünüyorsa, bir doz kortikosteroidi atlarsa veya kusarsa veya hastanın uyanıklığı azalırsa, derhal çocuğunuzun doktoruna başvurun.
- Çocuğunuzun Zolgensma saatini almasından önce ve sonra:
- Zolgensma infüzyonundan önceki veya sonraki enfeksiyonlar daha ciddi komplikasyonlara yol açabilir. Öksürme, hırıltı, hapşırma, burun akıntısı, boğaz ağrısı veya ateş gibi olası bir enfeksiyon belirtisi görürseniz derhal hastanın doktoruna başvurun.
- Zolgensma infüzyonunu takiben trombosit sayısında azalma meydana gelebilir. Hasta beklenmedik kanama veya morarma yaşarsa derhal tıbbi yardım alın.
- Trombotik mikroanjiyopatinin (TMA), Zolgensma infüzyonundan yaklaşık bir hafta sonra meydana geldiği bildirilmiştir. Hasta beklenmedik morarma veya kanama, nöbetler veya idrar çıkışında azalma gibi TMA belirtileri veya semptomları yaşarsa, bakıcılar derhal tıbbi yardım almalıdır.
Hastanın vücut atıkları ile önlem almam gerekir mi?
Geçici olarak, hastanın dışkısında az miktarda Zolgensma bulunabilir. Zolgensma ile infüzyondan sonra 1 ay boyunca vücut atıklarıyla doğrudan temas halindeyken iyi el hijyeni sağlayın. Tek kullanımlık çocuk bezleri tek kullanımlık çöp torbalarına kapatılmalı ve normal çöplerle birlikte atılmalıdır.
dozaj bilgisi
Önerilen Zolgensma dozu 1.1 × 10’dur.14 vücut ağırlığının kg’ı başına vektör genomları (vg).
Zolgensma’nın yan etkileri nelerdir?
Zolgensma ile tedavi edilen hastalarda meydana gelen en yaygın yan etkiler karaciğer enzimlerinde yükselme ve kusmadır.
Bunlar Zolgensma ile olası yan etkilerin tümü değildir.
Sizi rahatsız eden veya geçmeyen yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye almak için çocuğunuzun doktorunu arayın.
1-800-FDA-1088 veya www.fda.gov/medwatch adresinden FDA veya 833-828-3947 numaralı telefondan Novartis Gene Therapies, Inc. ile iletişime geçerek şüpheli yan etkileri bildirmeniz önerilir.
Etkileşimler
Kortikosteroid tedavisine uyum sağlamak için çocuğunuzun aşı programında ayarlamalar yapılması gerekebilir. Çocuğunuzun doktoruyla konuşun.
Depolamak
Zolgensma donmuş olarak gönderilir (≤ -60°C [-76°F]) 2 dolum hacmiyle (5.5 mL veya 8.3 mL) 10 mL’lik şişelerde.
Zolgensma’nın bileşenleri nelerdir?
Aktif maddeler: Adeno-ilişkili virüs
Aktif olmayan bileşenler: trometamin, magnezyum klorür, sodyum klorür, poloksamer 188, su.
Zolgensma, Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 ABD tarafından üretilir, paketlenir ve dağıtılır.
Popüler SSS
Neden bu kadar pahalı?
Zolgensma tek seferlik tedavi için 2,1 milyon dolara mal oluyor. Zolgensma’nın bu kadar pahalı olmasının nedeni, Novartis’in “bu yıkıcı hastalıktan etkilenen ailelerin hayatlarını önemli ölçüde değiştirdiği” ve pazara yeni ilaçlar getirmenin iddia edilen maliyeti nedeniyle buna değeceğine karar verdiği fiyat olmasıdır. Ancak bu fiyat tartışmasız değildir.
Zolgensma vs Spinraza: Temel farklar nelerdir?
Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) ve Spinraza (nusinersen sodyum), spinal müsküler atrofisi (SMA) olan kişiler için tedavilerdir. İki tedavi arasında aşağıdakiler de dahil olmak üzere bir dizi önemli fark vardır:
- Hangi SMA hastalarında kullanım için onaylanmıştır?
- Ne sıklıkla uygulandıkları
- Yaptıkları tedavi türleri
- Onlar nasıl çalışır
- ne kadar iyi çalışıyorlar
Zolgensma nasıl uygulanır?
Zolgensma, bir tedavi merkezinde bir damara bir kerelik intravenöz (IV) infüzyon olarak verilir. İnfüzyon yaklaşık bir saat sürer. Sağlık uzmanınız sizi en yakın tedavi merkezine yönlendirebilir.
Zolgensma SMA için bir tedavi midir?
Hayır, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) SMA (spinal musküler atrofi) için bir tedavi değildir. Ayrıca, tedaviden önce SMA’nın neden olduğu motor nöronlardaki herhangi bir hasarı tersine çeviremez.
Referanslar
- Ulusal Tıp Kütüphanesi Zolgensma Ürün Etiketi
- MedlinePlus. Omuriliğe bağlı kas atrofisi. [Accessed April 6, 2022].
Daha fazla bilgi
Bu sayfada görüntülenen bilgilerin kişisel durumunuz için geçerli olduğundan emin olmak için her zaman sağlık uzmanınıza danışın.
Discussion about this post