Onasemnogene abeparvovec Zolgensma Kullanımları, Yan Etkileri ve Uyarıları

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Genel ad: onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]

Marka isimleri: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … 22 markanın tümünü göster

Dozaj formu: intravenöz kit (20 trilyon vg/mL)
İlaç sınıfı: Çeşitli sınıflandırılmamış ajanlar

Onasemnogen abeparvovec nedir?

Onasemnogene abeparvovec, kaslara giden sinir sinyallerini etkileyen spesifik bir gen mutasyonu olan 2 yaşından küçük çocuklarda spinal müsküler atrofiyi tedavi etmek için kullanılır.

onasemnogene abeparvovec, tamamen felçli veya solunum için ventilatöre bağlı olan bir çocukta etkili olmayabilir.

Onasemnogene abeparvovec, bu ilaç kılavuzunda listelenmemiş amaçlar için de kullanılabilir.

Uyarılar

Bu ilaç, özellikle karaciğer sorunları olan çocuklarda ciddi karaciğer hasarına neden olabilir. Doktorunuz, çocuğunuzun onasemnogen abeparvovec almasını güvensiz kılacak koşullara sahip olmadığından emin olmak için kan testleri yapacaktır.

Bu ilacı almadan önce

onasemnogen abeparvovec ciddi karaciğer hasarına neden olabilir. Çocuğunuzda daha önce karaciğer sorunları olup olmadığını doktorunuza söyleyin.

Bu ilacı alırken çocuğunuzu emzirmek güvenli olmayabilir. Herhangi bir risk hakkında doktorunuza danışın.

İlgili/benzer ilaçlar

Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec

Onasemnogen abeparvovec nasıl verilir?

Doktorunuz, çocuğunuzun onasemnogen abeparvovec almasını güvensiz kılacak koşullara sahip olmadığından emin olmak için kan testleri yapacaktır.

Onasemnogene abeparvovec, genellikle sadece bir kez damar içine infüzyon olarak verilir. Bir sağlık hizmeti sağlayıcısı çocuğunuza bu enjeksiyonu verecektir.

Bu ilaç yavaş verilmelidir ve infüzyonun tamamlanması yaklaşık 1 saat sürebilir.

Çocuğunuza, onasemnogen abeparvovec’in ciddi yan etkilerini önlemeye yardımcı olması için steroid ilaç verilebilir. Doktorunuzun reçete ettiği süre boyunca çocuğunuza steroid vermeye devam edin. Çocuğunuz steroid almaya devam ettikçe doktor dozu kademeli olarak azaltabilir.

Çocuğunuzun karaciğer fonksiyonunu kontrol etmek için sık sık kan testlerine ihtiyacı olacaktır.

Çocuğunuzun solunum sinsityal (sin-SISH-ul) virüsüne veya RSV’ye karşı aşılanması gerekebilir. Bu aşı ile ilgili doktorun talimatlarına uyunuz.

Çocuğunuz steroid ilacı aldıktan kısa bir süre sonra kusarsa, başka bir doz almayın. Talimatlar için doktoru arayın.

Bir dozu kaçırırsam ne olur?

Onasemnogene abeparvovec tek doz olarak kullanılır ve günlük bir doz programı yoktur.

Aşırı doz alırsam ne olur?

Onasemnogen abeparvovec tıbbi bir ortamda bir sağlık uzmanı tarafından verildiğinden, aşırı doz oluşması olası değildir.

Onasemnogen abeparvovec alırken nelerden kaçınırım?

Çocuğunuz aynı zamanda steroid ilacı da alıyorsa, çocuğa belirli aşılar yapılmamalıdır. Çocuğunuzun herhangi bir aşı olması gerekiyorsa, çocuğunuz aşı(lar)ı yaptırmadan önce doktorunuza danışın.

Onasemnogene abeparvovec çocuğunuzun dışkısına geçebilir (bağırsak hareketleri). Çocuğunuz bir doz aldıktan sonra en az 1 ay boyunca, çocuğun dışkısının elleriyle veya diğer yüzeylerle temas etmesine izin vermeyin. Çocuğun vücut sıvılarını temizlerken, kirli çöpleri veya çamaşırları tutarken veya bez değiştirirken lastik eldiven giyin. Kullanılmış bebek bezlerini tek kullanımlık torbalara koyun ve çöpe atın. Eldivenleri çıkarmadan önce ve sonra ellerinizi yıkayın. Kirli giysileri ve çarşafları diğer çamaşırlardan ayrı yıkayın.

Onasemnogene abeparvovec yan etkileri

Çocuğunuzda alerjik reaksiyon belirtileri varsa acil tıbbi yardım alın: kurdeşen; zor nefes alma; yüzün, dudakların, dilin veya boğazın şişmesi.

Çocuğunuz varsa hemen doktorunuzu arayın:

sarılık (cildin veya gözlerin sararması); veya
cildinizin altında kolay morarma, olağandışı kanama, mor veya kırmızı lekeler.

Onasemnogen abeparvovec’in yaygın yan etkileri şunları içerebilir:

kusma; veya
anormal karaciğer fonksiyon testleri.

Bu, yan etkilerin tam listesi değildir ve diğerleri oluşabilir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088’de FDA’ya bildirebilirsiniz.

Onasemnogene abeparvovec doz bilgisi

Spinal Musküler Atrofi İçin Olağan Pediatrik Doz:

İnfüzyondan önce:
-Klinik muayene ve laboratuvar testleri ile karaciğer fonksiyonunu değerlendirin (ALT, AST, toplam bilirubin ve protrombin zamanı)
-Kreatinin, tam kan sayımı (hemoglobin ve trombosit sayıları dahil) ve troponin-I alın
-Anti-AAV9 antikorlarının varlığını değerlendirin

kortikosteroid
– IV infüzyondan 1 gün önce sistemik kortikosteroidleri başlatın ve toplam 30 gün devam edin (oral prednizolona 1 mg/kg/gün eşdeğeri)

Tek doz: 1,1 x 10(14) vektör genomu/kg IV venöz kateter yoluyla 60 dakikada

Yorumlar:
-Yönetim hakkında rehberlik için Diğer yorumlar/Yönetim tavsiyelerine bakın; üreticinin ürün etiketi, ağırlığa dayalı doz hacmini (mL) içeren bir doz tablosu sağlar.
-İlerlemiş spinal müsküler atrofisi olan hastalarda (örneğin, uzuvların tam felci, kalıcı ventilatöre bağımlı) kullanım değerlendirilmemiştir.
-Tekrar uygulamanın güvenliği ve etkinliği değerlendirilmemiştir.

Kullanım: Hayatta kalma motor nöron 1 geninde bi-alelik mutasyonlar ile spinal müsküler atrofisi olan 2 yıldan az hastaların tedavisi için; Kortikosteroidlerle eş zamanlı tedavi nörolojik gelişimi olumsuz etkileyebileceğinden, infüzyon karşılık gelen tam gebelik yaşına ulaşılana kadar ertelenmelidir.

Başka hangi ilaçlar onasemnogen abeparvovec’i etkiler?

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel ürünler dahil olmak üzere diğer ilaçlar onasemnogen abeparvovec’i etkileyebilir. Doktorunuza çocuğunuzun mevcut tüm ilaçları ve çocuğun kullanmaya başladığı veya kullanmayı bıraktığı ilaçlar hakkında bilgi verin.

Popüler SSS

Zolgensma SMA için bir tedavi midir?

Hayır, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) SMA (spinal musküler atrofi) için bir tedavi değildir. Ayrıca, tedaviden önce SMA’nın neden olduğu motor nöronlardaki herhangi bir hasarı tersine çeviremez.

Daha fazla bilgi

Unutmayın, bu ve diğer tüm ilaçları çocukların erişemeyeceği bir yerde saklayın, ilaçlarınızı asla başkalarıyla paylaşmayın ve bu ilacı sadece size reçete edilen endikasyon için kullanın.

Bu sayfada görüntülenen bilgilerin kişisel durumunuz için geçerli olduğundan emin olmak için her zaman sağlık uzmanınıza danışın.