Eteplirsen Kullanımları, Yan Etkileri ve Uyarıları

Eteplirsen

Genel ad: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Marka adı: Exondys 51
Dozaj formu: intravenöz solüsyon (50 mg/mL)
İlaç sınıfı: Çeşitli sınıflandırılmamış ajanlar

eteplirsen nedir?

Eteplirsen, vücudun distrofin adı verilen bir protein üretmesine yardımcı olarak çalışır. Distrofin, kas dokusunun yapısını stabilize etmeye yardımcı olan ve uygun kas gelişimi ve işlevi için gerekli olan bir proteindir. Distrofin olmadan kas lifleri zayıflayabilir ve kolayca hasar görebilir. Bu, yürüme gibi gönüllü hareketleri etkileyebilir.

Duchenne müsküler distrofisi olan çocuklar, normalde vücudun distrofin üretmesine neden olacak bir genin mutasyonuna sahiptir.

Eteplirsen, Duchenne musküler distrofisi (DMD) olan çocuklarda kullanılır. Eteplirsen, DMD için bir tedavi değildir, ancak eteplirsen, bu hastalığın neden olduğu kas zayıflığını ve kas kaybını azaltabilir.

Eteplirsen, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından “hızlandırılmış” bir temelde onaylandı. Klinik çalışmalarda, bazı çocuklar bu ilaca yanıt vermiştir. Bununla birlikte, eteplirsen’in DMD tedavisinde genel olarak etkili olup olmadığını belirlemek için daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.

Eteplirsen, bu ilaç kılavuzunda listelenmemiş amaçlar için de kullanılabilir.

Uyarılar

Çocuğunuz eteplirsen almadan önce, doktorunuza çocuğunuzun tüm tıbbi durumları veya alerjileri ve çocuğun kullandığı tüm ilaçlar hakkında bilgi verin.

Bu ilacı almadan önce

Daha önceki eteplirsen enjeksiyonları çocuğunuzda ciddi bir alerjik reaksiyona neden olduysa, çocuğunuzun doktoruna söyleyin.

Çocuğunuz eteplirsen almadan önce, doktorunuza çocuğunuzun tüm tıbbi durumları veya alerjileri ve çocuğun kullandığı tüm ilaçlar hakkında bilgi verin.

Eteplirsen esas olarak çocuklarda kullanılmasına rağmen, eteplirsen’in hamilelik sırasında veya emzirirken kullanılmasının zararlı olup olmayacağı bilinmemektedir.

Eteplirsen nasıl verilir?

Eteplirsen damar içine infüzyon şeklinde verilir. Bir sağlık hizmeti sağlayıcısı size bu enjeksiyonu verecektir.

Enjeksiyonu daha rahat hale getirmek için IV iğnenin yerleştirileceği cilt bölgesine uyuşturma ilacı uygulanabilir.

Eteplirsen haftada bir kez verilir. Bu ilaç yavaşça enjekte edilmelidir ve infüzyonun tamamlanması 1 saat kadar sürebilir.

Eteplirsen enjekte edildiğinde kaşıntılı, sıcak, sersemlemiş hissediyorsanız veya göğüste sıkışma veya nefes almada zorluk çekiyorsanız bakıcılarınıza söyleyin.

Çocuğunuzun kilosunda herhangi bir değişiklik olursa doktorunuza söyleyiniz. Eteplirsen dozları ağırlık bazındadır ve herhangi bir değişiklik dozu etkileyebilir.

Bir dozu kaçırırsam ne olur?

Çocuğunuzun eteplirsen enjeksiyonu için randevunuzu kaçırırsanız, talimat için çocuğunuzun doktorunu arayın.

Aşırı doz alırsam ne olur?

Acil tıbbi yardım alın veya 1-800-222-1222 numaralı telefondan Zehir Yardım hattını arayın.

Eteplirsen alırken nelerden kaçınırım?

Yiyecek, içecek veya aktivite kısıtlamaları konusunda doktorunuzun talimatlarına uyun.

Eteplirsen yan etkileri

Çocuğunuzda alerjik reaksiyon belirtileri varsa acil tıbbi yardım alın: kurdeşen; zor nefes alma; yüzünüzün, dudaklarınızın, dilinizin veya boğazınızın şişmesi.

Eteplirsen’in yaygın yan etkileri şunları içerebilir:

• ilacın enjekte edildiği ağrı, morarma, kaşıntı, deri döküntüsü veya diğer tahrişler;

• kusma;

• eklem ağrısı;

• denge ile ilgili sorunlar; veya

• burun tıkanıklığı, hapşırma, boğaz ağrısı gibi soğuk algınlığı semptomları.

Bu, yan etkilerin tam listesi değildir ve diğerleri oluşabilir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088’de FDA’ya bildirebilirsiniz.

Eteplirsen dozaj bilgileri

Musküler Distrofi için Normal Erişkin Doz:

35 ila 60 dakika boyunca IV infüzyonu olarak haftada bir 30 mg/kg IV

Yorumlar:
-Bu ilaç, bazı hastalarda gözlenen iskelet kasında distrofin artışına dayalı olarak hızlandırılmış onay altında onaylanmıştır; klinik bir fayda sağlanmamıştır
– Devam eden onay, doğrulayıcı çalışmalarda klinik faydaya bağlı olabilir.

Kullanım: Ekson 51 atlamasına uygun, DMD geninin doğrulanmış bir mutasyonuna sahip hastalarda Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi için

Musküler Distrofi İçin Olağan Pediatrik Doz:

35 ila 60 dakika boyunca IV infüzyonu olarak haftada bir 30 mg/kg IV

Yorumlar:
-Bu ilaç, bazı hastalarda gözlenen iskelet kasında distrofin artışına dayalı olarak hızlandırılmış onay altında onaylanmıştır; klinik bir fayda sağlanmamıştır
– Devam eden onay, doğrulayıcı çalışmalarda klinik faydaya bağlı olabilir.

Kullanım: Ekson 51 atlamasına uygun, DMD geninin doğrulanmış bir mutasyonuna sahip hastalarda Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi için

Başka hangi ilaçlar eteplirsen’i etkiler?

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel ürünler de dahil olmak üzere diğer ilaçlar eteplirsen’i etkileyebilir. Çocuğunuzun sağlık hizmeti sağlayıcılarının her birine, çocuğun şu anda kullandığı tüm ilaçları ve çocuğun kullanmaya başladığı veya kullanmayı bıraktığı ilaçları anlatın.

Popüler SSS

Daha fazla bilgi

Unutmayın, bu ve diğer tüm ilaçları çocukların erişemeyeceği bir yerde saklayın, ilaçlarınızı asla başkalarıyla paylaşmayın ve bu ilacı sadece size reçete edilen endikasyon için kullanın.

Bu sayfada görüntülenen bilgilerin kişisel durumunuz için geçerli olduğundan emin olmak için her zaman sağlık uzmanınıza danışın.